Подобно всем лейкозам, ювенильный миеломоноцитарный лейкоз — это злокачественное заболевание крови и костного мозга (мягкая губчатая ткань, находящаяся в центре большинства костей. Костный мозг вырабатывает лейкоциты, эритроциты и тромбоциты). ЮММЛ встречается редко и диагностируется у детей грудного и младшего возраста. ЮММЛ возникает, когда костный мозг начинает вырабатывать слишком много злокачественных клеток, которые замещают здоровые клетки крови. Без достаточного количества здоровых клеток крови организму становится труднее бороться с инфекциями, нарушаются функции крови.
ЮММЛ ежегодно диагностируют у одного или двух детей на 1 миллион,что составляет 25–50 новых случаев заболевания в год. Наиболее часто он возникает у детей младше 4 лет; в 10% всех случаев заболевание развивается у детей младше 3 месяцев. Врачи учитывают хромосомную и генетическую информацию и возраст пациента при определении стратегии лечения, основанной на прогнозе успеха терапии. Этот подход называется риск-адаптированным или стратифицированным по риску. В настоящее время единственным методом лечения ЮММЛ высокого риска, дающим надежду на долгосрочное излечение, является трансплантация гемопоэтических клеток. Иногда за этой процедурой следует трансплантация естественных клеток-киллеров, разновидности белых клеток крови. Вариантом лечения может быть химиотерапия или — в ограниченных случаях — таргетная терапия.
Для донорства клеток с целью трансплантации, как правило, лучше всего подходит брат или сестра пациента. Если у пациента нет братьев и сестер, подходящим донором может стать один из родителей или неродственный донор. Трансплантацию следует провести как можно скорее после постановки диагноза, поскольку успешные показатели трансплантации наиболее высоки у детей младшего возраста. Если рак рецидивирует, успешной бывает вторая трансплантация гемопоэтических клеток и естественных клеток-киллеров.
Еще один вариант лечения — трансплантация пуповинной крови.
Кроме того, проводятся клинические исследования HLA-гаплоидентичной (частично совместимой) трансплантации стволовых клеток крови родственного донора. Она может подойти пациентам, у которых отсутствуют HLA-совместимые стволовые клетки или донор пуповинной крови.
ЮММЛ ежегодно диагностируют у одного или двух детей на 1 миллион,что составляет 25–50 новых случаев заболевания в год. Наиболее часто он возникает у детей младше 4 лет; в 10% всех случаев заболевание развивается у детей младше 3 месяцев. Врачи учитывают хромосомную и генетическую информацию и возраст пациента при определении стратегии лечения, основанной на прогнозе успеха терапии. Этот подход называется риск-адаптированным или стратифицированным по риску. В настоящее время единственным методом лечения ЮММЛ высокого риска, дающим надежду на долгосрочное излечение, является трансплантация гемопоэтических клеток. Иногда за этой процедурой следует трансплантация естественных клеток-киллеров, разновидности белых клеток крови. Вариантом лечения может быть химиотерапия или — в ограниченных случаях — таргетная терапия.
Для донорства клеток с целью трансплантации, как правило, лучше всего подходит брат или сестра пациента. Если у пациента нет братьев и сестер, подходящим донором может стать один из родителей или неродственный донор. Трансплантацию следует провести как можно скорее после постановки диагноза, поскольку успешные показатели трансплантации наиболее высоки у детей младшего возраста. Если рак рецидивирует, успешной бывает вторая трансплантация гемопоэтических клеток и естественных клеток-киллеров.
Еще один вариант лечения — трансплантация пуповинной крови.
Кроме того, проводятся клинические исследования HLA-гаплоидентичной (частично совместимой) трансплантации стволовых клеток крови родственного донора. Она может подойти пациентам, у которых отсутствуют HLA-совместимые стволовые клетки или донор пуповинной крови.